Schenke ihm ein Leben

Michael kämpft gegen Spinale Muskelatrophie SMA Typ 1 – eine schwere seltene Erbkrankheit, bei der Kinder ohne Behandlung nicht länger als 1-2 Jahre leben. Jeden Tag stirbt ein kleiner Teil von ihm.

Die lebensrettende Gentherapie ist bis jetzt nur in den USA zugelassen. Die Behandlungskosten von 2.1 Millionen USD sind für uns unerreichbar hoch. Wir haben alles versucht. Nur eine schnelle Behandlung kann den Krankheitsverlauf aufhalten.

Ein Menschenleben ist unbezahlbar. Gemeinsam können wir Michael ein Leben schenken.

Das neuartige Medikament Zolgensma wurde bis jetzt nur in den USA zugelassen. In Deutschland gibt es noch keine Zulassung und keine Aussicht auf eine vorzeitige Behandlung. Und ob diese für seine Altersgruppe kommt, bleibt ungewiss. Wir haben alle Optionen geprüft. 

Das Schicksal stellt uns vor eine harte Probe. Die Wahrscheinlichkeit für SMA liegt bei Neugeborenen bei 1:10000.   

Die Zeit läuft Michael davon, da seine Motoneurone mit jedem Tag unwiederbringlich zerfallen. Die Gentherapie würde ihm das Leben retten, denn nur eine schnelle Behandlung kann noch vorhandene Motoneurone nutzen und hat Aussicht auf Erfolg.  

 

Ein Kind – das grösste Geschenk.  

Michael kam am 15. August 2018 als gesundes, fröhliches Baby zur Welt. Für uns als Familie das grösste Glück – seine grosse Schwester wünschte sich dieses Geschwisterchen so sehr. Doch in der 6 Woche bemerkten wir, dass er seine Ärmchen abrupt fallen liess und sehr kraftlos wirkte. In den darauffolgenden Tagen wurde im Stuttgarter Olgahospital die erschreckende Diagnose gestellt.

Sofort begann die einzig verfügbare Therapie: die Wirkung gibt leider nur wenig Hoffnung, Michael kämpft täglich mit zunehmenden Atembeschwerden. Die Injektion erfolgt ins Rückenmark unter Vollnarkose, alle 4 Monate erneut.  

Das in den USA zugelassene Medikament ist eine Einmalgabe: nach einer einstündigen Infusion hätte Michael eine Chance zu leben und sich wie andere Kinder zu entwickeln, zu spielen, zu lachen, sogar zu laufen…

SMA – eine seltene genetisch bedingte Krankheit, bei der alle Muskelfunktionen immer schwächer werden – bis auch die Atmung erlischt…

Die Spinale Muskelatrophie betrifft eines von 10’000 Neugeborenen. Sie ist genetisch bedingt und bewirkt einen fortlaufenden Verfall der Muskelkraft, was schliesslich zum Verlust der Atemmuskulatur führt – und das zum Tod. Das verantwortliche Gen bildet zu wenig Eiweiß, das für den Erhalt der Motoneurone notwendig ist – Nervenzellen verkümmern, die für Muskelfunktionen wie Atmen, Schlucken, Sprechen und Gehen verantwortlich sind. 

Wenn die Muskeln unbehandelt bleiben, werden sie zunehmend schwächer. In der schwersten Form Typ 1 wie bei Michael führt dies in mehr als 90% der Fälle zu einer Lähmung und schließlich zu einer dauerhaften Beatmung oder zum Tod im Alter von 2 Jahren.

Zolgensma – die erste und einzige Gentherapie für Kinder mit SMA

Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA zu bekämpfen, indem das defekte oder fehlende Gen durch eine einmalige Infusion ersetzt wird, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen. Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat im Mai 2019 das Medikament von AveXis, ein Novartis-Unternehmen, nur für die Behandlung von Kindern unter 2 Jahren zugelassen. Mit zunehmendem Alter machen Antikörper die Behandlung unwirksam. Die Studienergebnisse sind sehr ermutigend: behandelte Kinder können sitzen und stehen, keines wird künstlich beatmet. 

Die Diagnose SMA ist verheerend. Unbehandelte Babys mit der schwersten Form haben ein schmerzhaft kurzes, stark medizinisiertes Leben, in dem sie den Kopf nicht heben, sitzen oder rollen können, Schwierigkeiten beim Schlucken und Atmen haben. In der von uns mit Zolgensma durchgeführten klinischen Studie lebten alle Kinder am Ende der Studie und viele konnten sitzen, krabbeln, spielen und einige konnten gehen, ohne dass die Wirkung fast vier Jahre nach der Einnahme nachliess. Die Wirksamkeitsstufe ist wirklich bemerkenswert und bietet Familien, die gegen SMA Typ 1 kämpfen, ein beispielloses Mass an Hoffnung.

Dr Jerry R. Mendell kann Michael in Ohio sofort behandeln, sobald die Finanzierung gesichert ist. Jede Spende ist kostbar, sei sie noch so klein. Zusammen schaffen wir das!

Hilfe für Michael

Unsere Spendensammlung ist möglich durch die Unterstützung der Deutschen Muskelstiftung und Initiative Hilfe für Einzelschicksale e.V. Danke für dieses wichtige Engagement! 

Bitte helft uns! Jeder Beitrag zählt. Teilt Michaels Schicksal mit Freunden und Bekannten – nur GEMEINSAM schaffen wir die notwendige Spendensumme für Michael!

Falls Zolgensma rechtzeitig in Europa zugelassen und über die Krankenkassen zur Verfügung gestellt wird, dann garantieren wir, dass jeder Cent der Spendengelder dafür verwendet wird Michael und anderen Betroffenen Kindern mit  SMA Typ 1, 2 und 3 ein würdiges Leben zu ermöglichen. Selbstverständlich kann eine Zuwendungsbestätigung (nur bei Überweisungen) über 200 Euro ausgestellt werden; bitte schickt uns dafür eure Anschrift.




Tausend DANK für DEINE Unterstützung!


Kontakt

Eltern von Michael: Marina und Oleg

MichaelinNot@gmail.com

TEAM MICHAEL

Wir sind Michaels Familie und Freunde Gemeinsam mit EUCH wollen wir ihm ein Leben schenken und ihn aufwachsen sehen. Jede Geste zählt! DANKE für EURE Unterstützung!

Zeichnungen

Michaels grosse Schwester malte eine Blumenwiese für ihn, auf der sie mit ihm tanzen und lachen kann. Am Liebsten singt sie für ihn… “dann lächelt er so fröhlich”

Liebe Freunde und Retter von Michael,

wir sind überwältigt!

Soeben hat uns die Meldung erreicht, dass die Krankenkasse die Behandlungskosten für Michael mit dem Medikament Zolgensma übernimmt UND sogar eine Behandlung in Deutschland ermöglicht!

Wir sind überglücklich! Seit Monaten haben wir diesen Kampf für Michael geführt, bevor wir Euch um Unterstützung gebeten haben. Nun haben wir es GEMEINSAM mit EUCH GESCHAFFT.

All Eure Beiträge haben uns geholfen unsere Stimme zu heben, für Michael aber auch für andere Kinder. Ihr seid für uns aufgestanden. Ihr habt uns Rückhalt gegeben und habt unseren Aufruf für Michael hinausgetragen. Damit haben wir Millionen Menschen und unser Ziel erreicht, Michael zu helfen.

Das scheinbar Unmögliche kann wahr werden, wenn einer für den anderen aufsteht und für eine gemeinsame Sache einsteht. Ohne Euch wäre all dies nicht möglich gewesen.

Danke für Euren Glauben an Michael und Eure grossen Herzen. Wir und vor allem Michael werden Euch das nie vergessen.

Nur setzen wir Alles daran Michael schnellstmöglich behandeln zu lassen. Es werden auch viele Gespräche mit Ärzten und den beteiligten Stiftungen folgen. Wir bitten um Nachsicht, dass wir nicht sofort auf all Eure Fragen eingehen können und melden uns bald wieder.

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